Tafamidis: Zusatznutzen gilt mit der Zulassung als belegt

Tafamidis Meglumin (Handelsname Vyndaqel®) ist seit November 2011 zugelassen zur Behandlung einer Transthyretin-Amyloidose bei Erwachsenen. Diese seltene Krankheit (OrphanDisease) entsteht durch einen Gendefekt und geht einher mit fortschreitenden Nervenschäden (neurologische Degeneration), die Tafamidis verzögern soll. Gemäß § 35a SGB V gilt für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten, sogenannte Orphan Drugs, ein Zusatznutzen mit der Zulassung als belegt. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat Tafamidis im Auftrag des G-BA bewertet.

Die wissenschaftliche Bewertung des IQWiG hat einen Anhaltspunkt für eine positive Wirkung von Tafamidis auf die neurologische Degeneration ergeben.

Tafamidis verglichen mit "best supportive care"

Transthyretin (TTR) wird in der Leber gebildet und ist am Transport der Schilddrüsenhormone beteiligt. Mutationen im TTR-Gen können zu einer Transthyretin-Amyloidose führen, bei der sich abnorm verändertes Eiweiß in verschiedenen Organen anreichert. Diese unlöslichen Ablagerungen führen zu einer chronischen Erkrankung, die mit der fortschreitenden Degeneration des Nervensystems (Polyneuropathie) einhergeht. Bei den meisten Patientinnen und Patienten ist Transthyretin an einer bestimmten Stelle verändert, diese Mutation wird "Val30Met" genannt. Tafamidis Meglumin ist zugelassen zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei Erwachsenen mit neurologischen Störungen im Stadium 1, um das Fortschreiten der Degeneration von peripheren Nerven, z. B. in Extremitäten, zu verzögern.

Die Behandlung mit Tafamidis in Kombination mit "best supportive care" stand zum Vergleich mit "best supportive care" alleine. Als "best supportive care" wird die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet, beispielsweise die Behandlung von Schmerzen bei einer Polyneuropathie mit anderen Medikamenten (z. B. Amitriptylin, Gabapentin).

Positiver Effekt bei neurologischen Störungen nur begrenzt

Nur eine der beiden relevanten Studien (Fx-005) lieferte verlässliche Daten und dies nur für Patientinnen und Patienten mit einem bestimmten Gendefekt (Val30Met). Die zweite Studie (Fx1A-201) an Erwachsenen mit anderen Gendefekten war nicht kontrolliert, das heißt, hier wurde die Wirkung von Tafamidis nicht mit einer anderen Therapie direkt verglichen. Es bleibt unklar, wie die Ergebnisse der verlässlichen Studie auf die Patienten mit anderen als Val30Met-Gendefekten übertragen werden können.

Die Bewertung der Studiendaten nach den Methoden des IQWiG ergab einen Anhaltspunkt für eine positive Wirkung von Tafamidis im Hinblick auf das Fortschreiten von Nervenschäden. Der Effekt war jedoch nur gering.

Im Hinblick auf andere patientenrelevante Zielgrößen (andere Symptome und Nebenwirkungen, Sterblichkeit, Lebensqualität) konnten die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Instituts keine weiteren statistisch signifikanten Vorteile oder Nachteile von Tafamidis im Vergleich zur Vergleichsbehandlung identifizieren.

G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens

Die Dossierbewertung ist Teil des Gesamtverfahrens zur frühen Nutzenbewertung, das der G-BA leitet. Nach der Publikation von Herstellerdossier und Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch, das ergänzende Informationen liefern und in der Folge zu einer veränderten Nutzenbewertung führen kann. Der G-BA trifft einen Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens, der die frühe Nutzenbewertung abschließt.

Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG gibt folgende Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem eine allgemeinverständliche Kurzinformation.

Auf der Website des G-BA sind sowohl allgemeine Informationen zur Nutzenbewertung nach §35a SGB V als auch zur Bewertung von Tafamidis zu finden.

Kontakt: Tel. 0221-35685-0, presse@iqwig.de