Hochwertige Evidenz zur Therapie von sehr seltenen Erkrankungen: IQWiG engagiert sich im EU-Projekt RealiseD

Das Paradigma von vorgeblich unlösbaren Problemen bei klinischen Studien zu seltenen Erkrankungen soll fallen: Das neu aufgelegte EU-Projekt RealiseD will Probleme lösen und Akzeptanz schaffen für die Schaffung adäquater Evidenz für Menschen mit seltenen Erkrankungen und ihre Therapieentscheidungen. Finanziert durch die Innovative Health Initiative (IHI) wollen knapp 40 öffentliche und private Partner künftig eng zusammenarbeiten, um gemeinsam methodische und regulative Hindernisse auf dem Weg zu qualitativ hochwertigen klinischen Studien bei seltenen Erkrankungen zu beseitigen. Das IQWiG wird mit seiner methodischen Expertise zur Entwicklung innovativer Studiendesigns und vor allem zur Akzeptanz beitragen für Evidenz, die sowohl regulativen Verfahren als auch den Anforderungen von Health Technology Assessment (HTA) gerecht wird.

Hindernisse aus dem Weg räumen

Mehr als 30 Millionen Patientinnen und Patienten leiden in Europa unter einer seltenen Erkrankung – die meisten davon ohne Behandlungsoption. Ein Problem: Kleine Patientengruppen mit seltenen Erkrankungen, aber großer Variabilität in der Symptomatik erschweren den Aufbau von Studiengruppen. Deshalb will das europäische Referenz-Netzwerk klinischer Studienzentren in Europa (European Reference Networks, ERN) effiziente Zugangswege zu klinischen Studien für Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen entwickeln. Neue methodische Standards für klinische Studien zu seltenen und sehr seltenen Erkrankungen sollen darüber hinaus helfen, die Entwicklung von wirksamen Therapien mit erwiesenem Zusatznutzen zu beschleunigen. Und modernisierte Zulassungswege sollen die bisher fragmentierten regulatorischen Rahmenbedingungen in Europa und die teilweise inadäquate Infrastruktur für Studienaufbau und -durchführung beseitigen.

Innovative Studiendesigns und aussagekräftige Evidenz für eine bessere Versorgung

Die zentrale Zulassungsbehörde für Arzneimittel in Europa (European Medicines Agency, EMA), die ERNs, das europäische Netzwerk von Patientenorganisationen für Seltene Erkrankungen (EURORDIS) und das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sind nur einige der Organisationen, die sich in RealiseD für die Entwicklung von modernen Methoden und Instrumenten zur Definition von Patientengruppen und Krankheits-Clustern engagieren. Das IQWiG wird hier vor allem zur Lösung von methodischen Problemen bei der Entwicklung innovativer Studiendesigns beitragen sowie zur Entwicklung von Evidenz, die den Qualitätsansprüchen von Zulassung und Nutzenbewertung entspricht.

Gemeinsame Perspektiven zu aussagekräftiger Evidenz für die Zulassung und die Nutzenbewertung zu entwickeln – das ist das Ziel im Arbeitspaket 6: Hier unterstützt das IQWiG in führender Rolle die Entwicklung und Umsetzung von Qualifizierungspfaden für Methoden sowie den Entwurf und die Erprobung von modernen Zulassungswegen.

„Menschen mit sehr seltenen Erkrankungen haben das Recht auf hochwertige Evidenz zu neuen Therapien im Vergleich zum bisherigen Therapiestandard“, sagt IQWiG-Leiter Thomas Kaiser, „denn nur damit lassen sich informierte Entscheidungen für oder gegen eine neue Behandlungsoption treffen. Hochwertige Studien zu seltenen Erkrankungen durchzuführen ist allerdings anspruchsvoll. Im Projekt RealiseD arbeiten wir – wissenschaftliche Institutionen, Regulierungsbehörden, Hersteller, Patientenorganisationen und klinische Anwender von neuen medizinischen Verfahren – gemeinsam daran, Hindernisse auf dem Weg zu qualitativ hochwertigen vergleichenden Studien zu beseitigen. Ich bin überzeugt davon, dass die Projektergebnisse das Leben von Menschen mit sehr seltenen Erkrankungen heute und in Zukunft verbessern werden.“